Eurordis Februarie 20192019-02-27T21:17:00+00:00

Al 3 lea simpozion EURORDIS „Multi-stakeholder symposium on Improving Acces to Rare Diseases Therapies” , Bruxelles, 13 – 14 februarie 2019

Al 3 lea simpozion EURORDIS „Multi-stakeholder symposium on Improving Acces to Rare Diseases Therapies” a avut loc la Bruxelles în zilele de 13-14 februarie 2019 și a reunit actori din toate domeniile responsabile pentru asigurarea unui acces sustenabil la terapii pentru toți pacienții cu boli rare.

 

În sesiunea plenară de deschidere, a luat cuvântul dl Marius Tiberius Brădățan, subsecretar de stat în Ministerul Sănătății din România, care a subliniat că țara noastră are printre priorități și bolile rare.

În cadrul diferitelor prezentări s-a pus accent pe rolul fiecărui participant pentru accelerarea dezvoltării unor tratamente eficace pentru cât mai multe boli rare: cercetători, medici experți, factorii responsabili de politicile de sănătate și, nu în ultimul rând, organizațiile de pacienți.

S-a insistat pe faptul că există încă diferențe și inegalități între țările UE privind accesul la medicamentele orfane și trebuie studiate noi modalități de negociere a prețurilor medicamentelor pentru patologiile rare.

 

E bine de amintit că nu toate medicamentele orfane sunt scumpe. De altfel, accentul pus pe prețul medicamentelor orfane nu e un subiect realist, ponderea acestor medicamente în bugetul global de sănătate fiind în scădere în ultimii ani și de altfel mult mai mic decât bugetul alocat altor categorii de boli.

Pacienții trebuie considerați ca niște parteneri egali în luarea deciziilor, dar pentru aceasta e necesară profesionalizarea acestora, fapt ce se realizează prin educarea, informarea și posibilitatea lor de a participa activ la diferitele etape care stau la baza dezvoltării terapiilor.

S-a precizat de asemenea că e foarte importantă colaborarea între țările europene pentru a pune în comun atât resursele cât și datele din studiul evoluției bolilor după introducerea pe piață a medicamentelor. Nicio țară din Europa nu are resursele necesare pentru a se descurca singură în acest domeniu, fiind necesară o reunire a mijloacelor pentru ca Europa să rămână competitivă pe planul cercetării la nivel mondial.

 

Un prim pas pe calea colaborării este constituirea ERN, Rețelele Europene de Referință.

”Boli rare” înseamnă mai mult decât introducerea pe piață a unor medicamente orfane: înseamnă în primul rând împărtășirea expertizei între diferitele centre. În acest domeniu Romania a făcut pași importanți pentru că din ce în ce mai mulți medici înțeleg necesitatea unei astfel de colaborări pe patologiile rare, dar și pentru că ANBRaRo militează în acest sens.

În cadrul acestei colaborări între diferite centre de expertiză europene, e necesară o armonizare la nivel european în ceea ce privește colectarea datelor, existența registrelor de pacienți și modalitatea de integrare a reprezentanților pacienților în designul protocoalelor studiilor de introducere pe piață a medicamentelor noi.

Trebuie găsite soluții pentru înlăturarea conflictelor de interese posibile în acest domeniu, și pentru aceasta, un prim pas este transparența cât mai mare la toate nivelurile. De asemenea, sunt necesare modalități noi de evaluare a eficacității și a valorii adevărate a tratamentelor în bolile rare, fiind vorba adesea de un număr mic de pacienți sau de efecte care pot părea neglijabile la scară largă, dar care sunt esențiale la scară individuală.

 

Rămân multe provocări de rezolvat și vor fi necesare în anii următori multe astfel de ședințe de lucru în comun.

Experții reuniți în sânul EURORDIS știu că doar prin colaborare vor fi găsite soluții pentru problemele existente: colaborare între diferitele domenii implicate, dar și între diferitele țări ale UE.

Pentru ANBRaRo

Dr Mihaela Dan

Asociația Gaucher Romania