Tratament2019-02-19T19:39:30+00:00

TRATAMENTUL BOLII GAUCHER

OPȚIUNI TERAPEUTICE ÎN BOALA GAUCHER LA ORA ACTUALĂ

A.Terapia enzimatică de substituție

  • Imigluceraza (CEREZYME) aprobat in 1994 (aprobat în România)
  • Velagluceraza alfa (VPRIV) aprobat in 2010 (aprobat în România)
  • Taligluceraza alfa (ELELYSO) – încă nu are aprobare în Europa 

B.Terapie de reducere de substrat

  •  Miglustat (ZAVESCA) aprobat pentru boli moderate cărora nu li se poate administra enzimoterapia (aprobat în Romania)
  • Eliglustat (CERDELGA) aprobat în 2015 (la anumiți pacienți) (aprobat în România)

   Peterschmitt JM, et al. Blood Cells Mol Dis. 2018;68:185-191

C.Motive pentru schimbarea tratamentului (switch)

Este vorba de trecerea de la o enzimă la alta enzimă sau de la un tratament intravenos la unul oral :

  • Lipsa/scăderea eficacității tratamentului manifestate prin agravarea simptomelor și semnelor bolii
  • Probleme de securitate a tratamentului  ca urmare a dezvoltării imunității împotriva medicamentului/anticorpi anti-enzimă  de substituție (1) sau prin hipersensibilitate/alergie la enzima de substituție (2)
  • Preferința pacientului, fiind vorba de anumite situații legate de starea pacientului, de posibilitatea de a urmări  tratamentul acasă (3) sau de dorința sa de a avea un tratament pe cale orală (4)
  1. Pastores GM, et al.Blood Cells Mol Dis. 2016; 59:37-43;
  2. Vairo F, et al. JIMD Rep. 11:1-6
  3. Elstein D, et al. Mol Genet Metab. 2017; 120:111-5
  4. Serratrice C, et al. J Med Case Rep. 2015; 9:146

Pr Dr Thomas STULNIG

Universitatea de Medicina Viena, Departamentul de Endocrinologie si Boli de Metabolism

GES Viena 8-9 iunie 2018

Redactat Dr Mihaela Dan 

TRATAMENTUL CU IMIGLUCERAZĂ (CEREZYME)

TRATAMENTUL CU VELAGLUCERAZĂ (VPRIV)

Aici vei găsi informațiile necesare privind protocolul de prescriere Vpriv precum și formularul de prescriere Vpriv.

TRATAMENTUL CU ELIGLUSTAT (CERDELGA)