How patient advocacy groups are shaping the future of rare diseases in Europe

„Pacienții joacă un rol central în cele 24 de Rețele europene de referință (ERN) stabilite pentru a facilita diagnosticul și îngrijirea bolilor rare.

Există între 5.000 și 8.000 de boli rare care afectează aproximativ 30 de milioane de oameni din Europa. Definirea, diagnosticarea și tratarea acestor afecțiuni este o sarcină complexă deoarece populațiile de pacienți sunt mici și centrele de expertiza sunt dispersate pe întreg continentul. Acest lucru explica de ce medicii au dificultati să studieze bolile și provocarea pentru pacienți de a accesa experți in domeniu. Rezultatul este că pacienții petrec în mod obișnuit în jur de opt ani într-o „odisee diagnostică”, căutând un diagnostic precis, care, speră ei, ar putea să le asigure o ingrijire corecta.

UE a venit cu o soluție: prin conectarea experților clinici și a pacienților din Europa, ei depun eforturi pentru îmbunătățirea îngrijirii pacienților. În Vilnius, în martie 2017, au fost înființate 24 de rețele europene de referință (ERN), care se ocupă de grupuri de boli rare și complexe. De exemplu, există un ERN dedicat pentru epilepsii rare, altul pentru cancerele pediatrice rare și încă unul pentru tulburări renale rare.

Rețelele pot utiliza o platformă de consultare online – un site securizat pentru partajarea informațiilor despre pacienți, inclusiv fișiere de diagnosticare a imaginilor – și să țină întâlniri cu echipe virtuale. Acest lucru a adus deja beneficii unui număr de pacienți destul de mic. Dar ERN-urile au un potențial mai mare de a elabora linii directoare, de a construi registre de pacienți și de a realiza cercetări asupra unor boli care au fost neglijate în permanență. Nici unul dintre aceste obiective nu poate fi atins fără pacienți.

La cea de-a 4-a conferință ERN desfășurată la Bruxelles la sfârșitul lunii noiembrie 2018, vocile pacientilor au fost bine exprimate. Centrul pentru stabilirea și funcționarea ERN-urilor este EURORDIS, o alianță a organizațiilor de pacienți care reprezintă mai mult de 800 de boli. Yann Le Cam, Chief Executive Officerul EURORDIS a reamintit tuturor că experiența pacientului este de neprețuit în îngrijirea bolilor rare, deoarece medicii au un contact limitat cu bolile rare. Pentru a se asigura că vocile pacienților au fost auzite, EURORDIS a înființat 24 de grupuri europene de advocacy pentru pacienți (ePAG), care reflectă temele ERN.

„EPAG-urile au fost create pentru a asigura solidaritatea, incluziunea și reprezentarea democratică”, a declarat dl Le Cam. „Acestea permit implicarea semnificativă a pacienților și asigurarea faptului că rețelele sunt centrate pe pacienți.” În prezent există aproximativ 300 de aparatori ai drepturilor pacienților implicați în ERN, 255 care lucrează împreună în cadrul ePAG-urilor, iar 60% dintre aceștia sunt membri EURORDIS din întreaga Europă. Acești „patient advocate” reprezintă comunitatea pacienților, creând o punte între ERN și comunitatea europeană de pacienți cu boli rare. Ei contribuie la nivel strategic, conducând și formând dezvoltarea ERN-urilor împreună cu medicii și prin implicarea lor în rețele specifice bolii. Membrii ePAG sunt împuterniciți prin formare față-în-față și online, pentru a contribui la maximizarea impactului acestora atunci când lucrează cu rețelele.

Toate cele 24 de organisme de conducere ale ERN includ reprezentanți ai pacienților, asigurând o schimbare culturală în modul în care clinicienii și pacienții colaborează în cazul bolilor rare și complexe. ePAG-urile sunt vitale pentru identificarea lacunelor și a priorităților în ceea ce privește resursele educaționale, orientările in practica clinică și cercetarea. Ei dețin informații importante privind căile de ingrijire medicală și oferă o expertiză externă rețelelor. „Reprezentanții pacienților sunt părinți sau pacienți, dar sunt și ingineri, oameni de afaceri, consultanți – experți în alte domenii”, a spus dl Cam.

Conferința a dedicat un atelier de lucru partenariatului intre profesioniști în domeniul sănătății si pacienți, axându-se pe aspecte cum ar fi dezvoltarea încrederii și credibilității, colaborarea la elaborarea liniilor directoare și modul în care toate părțile trebuie să-și dezvolte în continuare abilitățile de comunicare pentru a construi parteneriate eficiente.

Domeniile prioritare pentru viitor includ definirea rezultatelor și indicatorilor de sănătate, dezvoltarea unui mecanism comun de reacție a pacienților în toate ERN-urile și asigurarea accesului la rețele pentru cât mai mulți cetățeni posibil. Odată cu creșterea volumului de muncă, va apărea, de asemenea, problema rambursării aparatorilor drepturilor pacienților pentru timpul lor de munca în cazul în care rețelele vor rămâne centrate pe pacient.

Cu toate acestea, în acest stadiu al dezvoltării lor, ERN-urile arată deja modul în care pacienților li se poate acorda paritate de respect cu alți experți în grupuri multidisciplinare. Ele pot deveni un model de co-creare pentru alte rețele de boli care urmează.”